一、基因治疗行业发展历程
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。自1963年美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者Joshua Lederberg第一次提出“基因交换和基因优化”的理念，基因治疗行业已经走过了50多个年头，经历了50多年的曲折起伏的过程，并在长期的探索中取得了一定成效与突破。相比之下，我国基因治疗起步时间较晚。1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验。4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。
全球基因治疗行业发展历程
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阶段 |
时间 |
事件 |
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初期探索 |
1960-1990s |
1963年，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者JoshuaLederberg首次提出“基因交换和基因优化”概念，标志着基因治疗的起点。 |
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1970年，美国医生StanfieldRogers试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，这是首例人体试验，试验以失败告终。 |
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狂热发展 |
1990-1999 |
1990年，“基因治疗之父”WilliamFrenchAnderson医生领衔开展了全球首例针对重症联合免疫缺陷病的基因治疗，患者为一名美国4岁女孩。接受治疗后，其机体产生腺苷脱氨酶的能力有所提高，病情得到缓解，该患者目前仍然存活。 |
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1996年 |
ZFN基因编辑技术发明 |
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曲折前行 |
1999-2012 |
1999年，美国男孩JesseGelsinger参与了宾夕法尼亚大学的基因治疗项目，接受治疗4天后因病毒引起的强烈免疫反应导致多器官衰竭而死亡。该事件是基因治疗发展的转折点。 |
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2003年，FDA暂时中止了所有用逆转录病毒来改造血液干细胞基因的临床试验，但经过3个月严格审核权衡后，又允许基因治疗临床试验继续进行。 |
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2011年，TALEN基因编辑技术发明。 |
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再度繁荣 |
2012至今 |
2012年，美国科学家JenniferDoudna 及法国科学家EmmanuelleCharpentier发明了CRISPR/Cas9基因编辑技术，这是基因治疗领域革命性的事件。 |
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2017年12月，FDA批准了全球首款基因治疗产品Luxturna，用于治疗双等位RPE65基因突变导致的2型先天性黑蒙症LCA。2017年被称为基因治疗“元年”。 |
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2020年10月，CRISPR/Cas9基因编辑技术发明者获得诺贝尔化学奖。法籍微生物学家EmmanuelleCharpentier博士和美国国家科学院院士JenniferA.Doudna博士获得了2020年诺贝尔化学奖，这两位女科学家共同发现了Cas9的切割作用和crRNA的定位作用，并将crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA（sgRNA）。 |
资料来源：观研天下整理
二、基因治疗行业相关政策
多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。相比于传统药物，基因治疗兼具临床优势及研发优势，被寄予厚望。近年来国家相继出台一系列基因治疗领域相关政策。无论是“十四五”规划将基因组学研究纳入重点发展领域，罕见病相关政策红利推动疾病诊疗，还是监管政策对CRISPR-Cas9等基因编辑工具的具体规范要求，都推动基因治疗行业加速向好发展。
我国基因治疗行业相关政策
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类别 |
时间 |
政策 |
主要内容 |
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支持类 |
2021年 |
《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》 |
加强基因组学研究应用、生物药等技术创新 |
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2019年 |
《产业结构调整指导目录(2019年本)》. |
将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录 |
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2019年 |
《知识产权重点支持产业目录(2018年本)》 |
将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一 |
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2018年 |
《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》 |
重点支持牲物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、质量体系及环境健康安全(EHS)体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台 |
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2017年 |
《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》 |
加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平 |
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2017年 |
《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录(2016年版)》 |
生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物” |
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2016年 |
《“十三五”生物产业发展规划》 |
建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发，病毒载体GMP生产、细胞治疗cGMP生产、细胞库构建等转化应用衔接平台于斗体的免疫细胞治疗技术开发与制备平台 |
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监管类 |
2021年 |
《ICH指导原则《S12:基因治疗产品的生物分布研究》(征求意见稿)》 |
为基因治疗产品研发中开展非临床生物分布研究提高协调一致的指导 |
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2021年 |
《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(征求意见稿)》 |
对基因治疗产品开展长期随访临床研究提供技术指导 |
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2021年 |
《中华人民共和国生物安全法》 |
加强生物安全管理 |
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2020年 |
《人用基因治疗制品总论》 |
对基因治疗制晶生产制造、产品检定、质量控制等各环节做出要求 |
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2020年 |
《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》 |
对基因治疗产品的生产用材料、制备工艺与过程控制、质量研究与质量控制、稳定性研究等方面提出指导意见 |
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2019年 |
《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(征求意见稿)》 |
计划允许临床研究证明安全有效的细胞疗法在严格的监督和备案制度下进入临床应用 |
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2019年 |
《生物医学新技术临床应用理条例(征求意见稿)》 |
利用新生物技术进行高风险体内研究(包括基因编辑)必须获得国家卫健委的行政批准，中低风险的则应获得省级卫健委的批准 |
资料来源：观研天下整理
三、基因治疗领域投融资情况
基因治疗的良好政策环境吸引了大量资本流入基因增补、基因编辑等细分领域，近年来朗信生物、嘉因生物、至善唯新、博雅辑因、北京中因等多家企业相继获得大额融资，推动行业进一步发展。
四、上市和临床实验申请获得受理的基因治疗产品
在政策和资本驱动下，我国基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，未来我国基因治疗行业有望实现弯道超车。
我国上市和临床实验申请获得受理的基因治疗产品
| 受理号 | 名称 | 公司 | 承办日期 |
| X0400687 | 安柯瑞 | 上海三维生物技术有限公司 | 2006 (上市) |
| CXSL1700044 | 重组人GM-CSF溶瘤|型单纯疱疹病毒(OH2) 注射液(Vero细胞) | 武汉滨会生物科技股份有限公司 | 2017/7/13 |
| CXSL1900042 | T3011疱疹病毒注射液 | 深圳市亦诺微医药科技有限公司 | 2019/7/25 |
| CXSL1900070 | 注射用重组溶瘤病毒M1 | 广州威溶特医药科技有限公司 | 2019/4/30 |
| CXSL1900078 | 注射用重组人PD-1抗体单纯疱疹病毒 | 浙江养生堂生物科技有限公司 | 2019/7/24 |
| CXSL1 800051 | 重组溶瘤痘苗病毒注射液T601 | 天士力创世杰(天津)生物制药有限公司 | 2018/5/4 |
| CXSL0700029 | 重组人GM-CSF单纯疱疹病毒注射液 | 北京奥源和力生物技术有限公司 | 2007/12/25 |
| CXSL0700041 | 特异性溶瘤重组腺病毒注射液 | 成都康弘生物科技有限公司 | 2008/8/18 |
| CXSL1 000032 | 重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液 | 北京诺思兰德生物技术股份有限公司 | 2011/3/30 |
| X0407295 | 今又生 | 深圳市赛百诺基因技术有限公司 | 2004 (上市) |
| CXSL2000299 | CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液 | 广州辑因医疗科技有限公司 | 2020年2月 |
| CXSL2000142 | 疱疹|型溶瘤病毒注射液(Vero细胞) | 中生复诺健生物科技(上海)有限公司 | 2020年1月 |
| CXSL2000198 | 重组人nsL12溶瘤腺病毒注射液 | 北京锺特生物科技有限公司 | 2020年1月 |
资料来源：观研天下整理
五、基因治疗市场规模及预测
根据预测，2025年全球及我国基因治疗市场规模达305.4亿美元和178.9亿元，2020-2025年CAGR分别达71.2%和276.0%。
数据来源：观研天下数据中心整理
数据来源：观研天下数据中心整理（zlj）
注：上述信息仅作参考，具体内容请以报告正文为准。
观研报告网发布的《中国基因治疗行业现状深度研究与发展前景预测报告（2023-2030年）》涵盖行业最新数据，市场热点，政策规划，竞争情报，市场前景预测，投资策略等内容。更辅以大量直观的图表帮助本行业企业准确把握行业发展态势、市场商机动向、正确制定企业竞争战略和投资策略。本报告依据国家统计局、海关总署和国家信息中心等渠道发布的权威数据，结合了行业所处的环境，从理论到实践、从宏观到微观等多个角度进行市场调研分析。
行业报告是业内企业、相关投资公司及政府部门准确把握行业发展趋势，洞悉行业竞争格局，规避经营和投资风险，制定正确竞争和投资战略决策的重要决策依据之一。本报告是全面了解行业以及对本行业进行投资不可或缺的重要工具。观研天下是国内知名的行业信息咨询机构，拥有资深的专家团队，多年来已经为上万家企业单位、咨询机构、金融机构、行业协会、个人投资者等提供了专业的行业分析报告，客户涵盖了华为、中国石油、中国电信、中国建筑、惠普、迪士尼等国内外行业领先企业，并得到了客户的广泛认可。
【目录大纲】
第一章 2019-2023年中国基因治疗行业发展概述
第一节 基因治疗行业发展情况概述
一、基因治疗行业相关定义
二、基因治疗特点分析
三、基因治疗行业基本情况介绍
四、基因治疗行业经营模式
1、生产模式
2、采购模式
3、销售/服务模式
五、基因治疗行业需求主体分析
第二节 中国基因治疗行业生命周期分析
一、基因治疗行业生命周期理论概述
二、基因治疗行业所属的生命周期分析
第三节 基因治疗行业经济指标分析
一、基因治疗行业的赢利性分析
二、基因治疗行业的经济周期分析
三、基因治疗行业附加值的提升空间分析
第二章 2019-2023年全球基因治疗行业市场发展现状分析
第一节 全球基因治疗行业发展历程回顾
第二节 全球基因治疗行业市场规模与区域分布情况
第三节 亚洲基因治疗行业地区市场分析
一、亚洲基因治疗行业市场现状分析
二、亚洲基因治疗行业市场规模与市场需求分析
三、亚洲基因治疗行业市场前景分析
第四节 北美基因治疗行业地区市场分析
一、北美基因治疗行业市场现状分析
二、北美基因治疗行业市场规模与市场需求分析
三、北美基因治疗行业市场前景分析
第五节 欧洲基因治疗行业地区市场分析
一、欧洲基因治疗行业市场现状分析
二、欧洲基因治疗行业市场规模与市场需求分析
三、欧洲基因治疗行业市场前景分析
第六节 2023-2030年世界基因治疗行业分布走势预测
第七节 2023-2030年全球基因治疗行业市场规模预测
第三章 中国基因治疗行业产业发展环境分析
第一节 我国宏观经济环境分析
第二节 我国宏观经济环境对基因治疗行业的影响分析
第三节 中国基因治疗行业政策环境分析
一、行业监管体制现状
二、行业主要政策法规
三、主要行业标准
第四节 政策环境对基因治疗行业的影响分析
第五节 中国基因治疗行业产业社会环境分析
第四章 中国基因治疗行业运行情况
第一节 中国基因治疗行业发展状况情况介绍
一、行业发展历程回顾
二、行业创新情况分析
三、行业发展特点分析
第二节 中国基因治疗行业市场规模分析
一、影响中国基因治疗行业市场规模的因素
二、中国基因治疗行业市场规模
三、中国基因治疗行业市场规模解析
第三节 中国基因治疗行业供应情况分析
一、中国基因治疗行业供应规模
二、中国基因治疗行业供应特点
第四节 中国基因治疗行业需求情况分析
一、中国基因治疗行业需求规模
二、中国基因治疗行业需求特点
第五节 中国基因治疗行业供需平衡分析
第五章 中国基因治疗行业产业链和细分市场分析
第一节 中国基因治疗行业产业链综述
一、产业链模型原理介绍
二、产业链运行机制
三、基因治疗行业产业链图解
第二节 中国基因治疗行业产业链环节分析
一、上游产业发展现状
二、上游产业对基因治疗行业的影响分析
三、下游产业发展现状
四、下游产业对基因治疗行业的影响分析
第三节 我国基因治疗行业细分市场分析
一、细分市场一
二、细分市场二
第六章 2019-2023年中国基因治疗行业市场竞争分析
第一节 中国基因治疗行业竞争现状分析
一、中国基因治疗行业竞争格局分析
二、中国基因治疗行业主要品牌分析
第二节 中国基因治疗行业集中度分析
一、中国基因治疗行业市场集中度影响因素分析
二、中国基因治疗行业市场集中度分析
第三节 中国基因治疗行业竞争特征分析
一、 企业区域分布特征
二、企业规模分布特征
三、企业所有制分布特征
第七章 2019-2023年中国基因治疗行业模型分析
第一节 中国基因治疗行业竞争结构分析（波特五力模型）
一、波特五力模型原理
二、供应商议价能力
三、购买者议价能力
四、新进入者威胁
五、替代品威胁
六、同业竞争程度
七、波特五力模型分析结论
第二节 中国基因治疗行业SWOT分析
一、SOWT模型概述
二、行业优势分析
三、行业劣势
四、行业机会
五、行业威胁
六、中国基因治疗行业SWOT分析结论
第三节 中国基因治疗行业竞争环境分析（PEST）
一、PEST模型概述
二、政策因素
三、经济因素
四、社会因素
五、技术因素
六、PEST模型分析结论
第八章 2019-2023年中国基因治疗行业需求特点与动态分析
第一节 中国基因治疗行业市场动态情况
第二节 中国基因治疗行业消费市场特点分析
一、需求偏好
二、价格偏好
三、品牌偏好
四、其他偏好
第三节 基因治疗行业成本结构分析
第四节 基因治疗行业价格影响因素分析
一、供需因素
二、成本因素
三、其他因素
第五节 中国基因治疗行业价格现状分析
第六节 中国基因治疗行业平均价格走势预测
一、中国基因治疗行业平均价格趋势分析
二、中国基因治疗行业平均价格变动的影响因素
第九章 中国基因治疗行业所属行业运行数据监测
第一节 中国基因治疗行业所属行业总体规模分析
一、企业数量结构分析
二、行业资产规模分析
第二节 中国基因治疗行业所属行业产销与费用分析
一、流动资产
二、销售收入分析
三、负债分析
四、利润规模分析
五、产值分析
第三节 中国基因治疗行业所属行业财务指标分析
一、行业盈利能力分析
二、行业偿债能力分析
三、行业营运能力分析
四、行业发展能力分析
第十章 2019-2023年中国基因治疗行业区域市场现状分析
第一节 中国基因治疗行业区域市场规模分析
一、影响基因治疗行业区域市场分布的因素
二、中国基因治疗行业区域市场分布
第二节 中国华东地区基因治疗行业市场分析
一、华东地区概述
二、华东地区经济环境分析
三、华东地区基因治疗行业市场分析
（1）华东地区基因治疗行业市场规模
（2）华南地区基因治疗行业市场现状
（3）华东地区基因治疗行业市场规模预测
第三节 华中地区市场分析
一、华中地区概述
二、华中地区经济环境分析
三、华中地区基因治疗行业市场分析
（1）华中地区基因治疗行业市场规模
（2）华中地区基因治疗行业市场现状
（3）华中地区基因治疗行业市场规模预测
第四节 华南地区市场分析
一、华南地区概述
二、华南地区经济环境分析
三、华南地区基因治疗行业市场分析
（1）华南地区基因治疗行业市场规模
（2）华南地区基因治疗行业市场现状
（3）华南地区基因治疗行业市场规模预测
第五节 华北地区基因治疗行业市场分析
一、华北地区概述
二、华北地区经济环境分析
三、华北地区基因治疗行业市场分析
（1）华北地区基因治疗行业市场规模
（2）华北地区基因治疗行业市场现状
（3）华北地区基因治疗行业市场规模预测
第六节 东北地区市场分析
一、东北地区概述
二、东北地区经济环境分析
三、东北地区基因治疗行业市场分析
（1）东北地区基因治疗行业市场规模
（2）东北地区基因治疗行业市场现状
（3）东北地区基因治疗行业市场规模预测
第七节 西南地区市场分析
一、西南地区概述
二、西南地区经济环境分析
三、西南地区基因治疗行业市场分析
（1）西南地区基因治疗行业市场规模
（2）西南地区基因治疗行业市场现状
（3）西南地区基因治疗行业市场规模预测
第八节 西北地区市场分析
一、西北地区概述
二、西北地区经济环境分析
三、西北地区基因治疗行业市场分析
（1）西北地区基因治疗行业市场规模
（2）西北地区基因治疗行业市场现状
（3）西北地区基因治疗行业市场规模预测
第十一章 基因治疗行业企业分析（随数据更新有调整）
第一节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
1、主要经济指标情况
2、企业盈利能力分析
3、企业偿债能力分析
4、企业运营能力分析
5、企业成长能力分析
四、公司优 势分析
第二节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优劣势分析
第三节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第四节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第五节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第六节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第七节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第八节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第九节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第十节 企业
一、企业概况
二、主营产品
三、运营情况
四、公司优势分析
第十二章 2023-2030年中国基因治疗行业发展前景分析与预测
第一节 中国基因治疗行业未来发展前景分析
一、基因治疗行业国内投资环境分析
二、中国基因治疗行业市场机会分析
三、中国基因治疗行业投资增速预测
第二节 中国基因治疗行业未来发展趋势预测
第三节 中国基因治疗行业规模发展预测
一、中国基因治疗行业市场规模预测
二、中国基因治疗行业市场规模增速预测
三、中国基因治疗行业产值规模预测
四、中国基因治疗行业产值增速预测
五、中国基因治疗行业供需情况预测
第四节 中国基因治疗行业盈利走势预测
第十三章 2023-2030年中国基因治疗行业进入壁垒与投资风险分析
第一节 中国基因治疗行业进入壁垒分析
一、基因治疗行业资金壁垒分析
二、基因治疗行业技术壁垒分析
三、基因治疗行业人才壁垒分析
四、基因治疗行业品牌壁垒分析
五、基因治疗行业其他壁垒分析
第二节 基因治疗行业风险分析
一、基因治疗行业宏观环境风险
二、基因治疗行业技术风险
三、基因治疗行业竞争风险
四、基因治疗行业其他风险
第三节 中国基因治疗行业存在的问题
第四节 中国基因治疗行业解决问题的策略分析
第十四章 2023-2030年中国基因治疗行业研究结论及投资建议
第一节 观研天下中国基因治疗行业研究综述
一、行业投资价值
二、行业风险评估
第二节 中国基因治疗行业进入策略分析
一、行业目标客户群体
二、细分市场选择
三、区域市场的选择
第三节 基因治疗行业营销策略分析
一、基因治疗行业产品策略
二、基因治疗行业定价策略
三、基因治疗行业渠道策略
四、基因治疗行业促销策略
第四节 观研天下分析师投资建议
