根据观研报告网发布的《2021年中国基因治疗市场分析报告-行业规模现状与发展商机前瞻》显示,基因治疗,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。与传统治疗方式相比,在部分疾病治疗领域,基因治疗具有明显优势,在提高患者生活质量、延长患者寿命方面具有重要意义。
基因疗法与传统治疗药物对比
对比项 | 小分子药物 | 抗体药物 | 基因治疗(核酸药物) |
分子量 | 小 | 大 | 中 |
作用位点 | 胞内、胞外与膜上 | 胞外、膜上 | 胞内 |
靶点个数 | 多 | 少 | 多 |
作用方式 | 静电力吸附 | 蛋白相互作用 | 碱基互补配对 |
特异性 | 弱 | 强 | 强 |
半衰期 | 短 | 短 | 长 |
先导分子研发难度 | 大 | 小 | 小 |
给药途径 | 口服 | 静脉或皮下注射 | 静脉或皮下注射 |
数据来源:观研天下整理
1、全球基因治疗市场将保持较快增速
2017年美国FDA批准第一款基因疗法产品以来,全球基因疗法的批准步伐迅速加快。根据数据显示,全球基因治疗市场规模从2016年的5040万美元增长到2020年的20.8亿美元,预计到2025年将达到近305.4亿美元。
2016-2025年全球基因治疗市场规模预测情况
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与此同时,受新冠疫情驱动、工业需求及科学技术快速发展等多因素影响,2020年全球细胞及基因治疗行业融资规模实现翻番。根据Global Data数据,2020年,全球细胞及基因治疗行业融资规模达到199亿美元,同比增长103.1%。
2017-2020年全球细胞及基因治疗行业融资规模
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其中,风险投资、私募投资、IPO十分活跃。根据数据显示,基因治疗行业的后续发行和风险投资规模最大,分别达61亿美元和56亿美元,说明基因治疗行业仍处于早期。
2020年全球细胞及基因治疗行业融资类型分布情况
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同时,基因治疗领域并购规模快速扩大,于2019年爆发增长至1562亿美元,交易数量达到19件。这也说明了,并购活跃度的显著提高,体现出基因治疗行业加快整合趋势和强劲的发展态势。
2015-2019年全球细胞和基因治疗领域交易金额统计情况
数据来源:观研天下整理
2015-2019年全球细胞和基因治疗领域交易数量统计情况
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2、基因治疗药物研发及上市情况
目前,全球正在进行的基因治疗临床试验中,53.2%是针对肿瘤开发;受新型冠状病毒的影响,感染性疾病的基因治疗大幅增加,2020年市占率为10.7%,预计后期将持续扩大,此外血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病等领域同样活跃。
全球在研基因治疗临床试验按治疗领域拆分
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按基因治疗试验所处临床阶段,全球约39%临床试验处于临床I期,28%处于临床I-II期,25%处于临床II-III期,6%处于临床III期。
全球在研基因治疗临床试验按临床分期拆分
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同时,全球基因治疗药物商业化进程加快。根据数据显示,2021年1-8月,全球共上市12款(FDA和EMA合计批准)基因治疗药物;2020年,全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。
1)美国
根据相关资料显示,2021年1-8月,美国FDA已批准的在售基因治疗药物有8个,其中5个CAR-T,2个病毒载体疗法,1个溶瘤病毒疗法;药物原研机构为科研院所的占比约50%。
2015-2021年1-8月FDA累计批准的基因治疗产品数量
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美国食品药品监督管理局已批准的在售基因治疗制品
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2)欧洲
根据相关资料显示,2021年1-8月,欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗药物有11个,其中3个是CAR-T疗法;药物原研机构为科研院所的占比约45.45%。
欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗制品
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3、基因治疗行业格局
目前,全球领先的基因治疗新药公司的核心技术包括腺相关病毒载体技术、T细胞治疗技术、溶瘤病毒技术等,治疗领域集中于各类罕见疾病和肿瘤。
全球主要基因治疗药物研发公司
公司 | 核心技术类型 | 主要治疗领域 |
诺华[NOVN.SIX] | 腺相关病毒(AAV)载体技术 | 复发或难治性急性淋巴细胞白血病、脊髓性肌萎缩症(SMA)等 |
罗氏[ROG.SIX] | 腺相关病毒(AAV)载体技术 | 遗传性视网膜疾病(IRD) |
吉利德科学[GILD.O] | T细胞治疗技术(CAR-T细胞平台与TCR-T细胞平台) | 血液系统肿瘤和实体瘤等 |
安进[0R0T.L] | 基因修饰的溶瘤病毒研发平台 | 溶瘤病毒疗法,主要用于治疗不能经手术完全切除的黑色素瘤病灶 |
生物基因[BIIB.O] | 反义寡核苷酸(ASO)药物研发平台 | 脊髓性肌萎缩症(SMA) |
BluebirdBio[BLUE.O] | 慢病毒载体技术、T细胞治疗技术、核酸内切酶和巨噬细胞基因编辑技术 | 输血依赖性β-地中海贫血(TDT)、镰状细胞病(SCD)、复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM) |
SareptaTherapeutics[SRPT.O] | 腺相关病毒(AAV)载体技术、CRISPR-Cas9基因编辑技术 | 神经肌肉系统罕见疾病,如杜兴氏肌肉营养不良症,肢带型肌营养不良,SanfilippoA型综合症(MPSIIIA)和夏科-马里-图思病(CMT) |
OrchardTherapeutics[ORTX.O] | 靶向干细胞的基因治疗技术 | 腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID) |
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