CRO携手AI科技公司或将常态化行业正在开启一片蓝海市场

2023-08-08 09:54

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一、AI药物研发行业概述

AI药物研发是将机器学习（Machine Learning）、自然语言处理（Natural Language Processing）及大数据等人工智能技术应用到药物研发各个环节，进而缩短试验周期、节省成本、促进新事物发现、提升试验成功概率等。

根据观研报告网发布的《中国AI药物研发行业发展趋势研究与未来投资分析报告（2023-2030年）》显示，AI可作用于药物研发中的药物发现、临床前研究、临床试验、药品生产和销售推广五个阶段，主要应用于靶点发现、化合物合成、新适应症发现、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计、药品检查、学术推广等九大场景。目前，几乎所有企业都停留在技术落地更快的化合物筛选和设计环节（药物发现阶段）上，对于临床前研究阶段鲜有涉及。其中，靶点发现是AI药物研发最热门的领域，未来随着ChatGPT的不断应用，AI 向临床开发阶段的渗透有望持续加快。

AI药物研发的阶段和应用场景介绍

药物阶段	应用环节	应用场景
药物发现	靶点发现	利用自然语言处理(NLP) 技术检索分析海量的文献、专利和临床试验报告非结构化数据库，找出潜在的、被忽视的通路、蛋白和机制等与疾病的相关性，从而提出新的可供测试的假说，以发现新机制和新靶点
	先导化合物研究和化合物筛选	利用机器学习(或深度学习)技术学习海量化学知识及资料，建立高效的模型，快速过滤“低质量”化合物，富集潜在有效分子
	化合物合成	利用机器学习(或深度学习)技术学习海量已知的化学反应，之后预测在任何单一步骤中可以使用的化学反应，解构所需分子，得到可用试剂
临床前研究	新适应症发现	借助Al的深度学习能力和认知计算能力，将已上市或处于研发管线的药物与疾病进行匹配，发现新靶点，扩大药物的治
临床前研究	晶型预测	晶型变化会改变固体化合物的物理及化学性质(如溶解度、稳定性、熔点等)，导致药物在临床治疗、毒副作用、安全性方面的差异。这一多晶型现象会对药物研发造成干扰。可以利用认知计算实现高效动态配置药物晶型，预测小分子药
临床试验	临床试验设计	利用自然语言处理(NLP) 技术检索过去临床试验中的成功和失败经验，使临床试验方案避免重复常见的遗漏、安全等
临床试验	患者招募	利用自然语言处理(NLP) 技术提取患者数据，为临床试验匹配相应患者
药品生产	药品检查	计算机视觉检测压花、重影、划痕、分层等缺陷
销售推广	学术推广	为药械企业、医生、患者提供全流程的智能医学创新服务

资料来源：观研天下数据中心整理

二、传统药物研发面临痛点，AI助力降本增效

传统药物研发具有重成本、重投入、重风险的属性。一款药物从靶点发现-化合物合成-制剂生产-临床试验-批准上市所经历的复杂过程，需要大量的人力、物力和财力投入。数据显示，目前一款新药的平均研发周期达到10年以上，投入资金在20亿美元左右，即使候选药物通过I期临床试验，其进入市场的可能性也仅为约5%。总体来看，整个过程耗时长、花费高、成功率低，尤其是与化学药、生物药相比，中药新药研发难度更大，因为其物质基础及药理机制更为复杂，对其安全性、有效性等方面的研究，需要新方法新技术，并且研发的成功比率远远不到10%，仅有2-3%左右。据全球医药研发的ROA（投资回报率）数据显示，（以每7年为一个统计周期）在上世纪90年代，新药研发的投资回报率可以保持在2-3%之间；2000年开始明显跌落，维持在低于1%的水平，最低在0.5%；10年后有所回升，但仍然徘徊在1%左右（截止2019年）。

相比较之下，AI药物研发在成本和效率上均有显著优势，发展前景乐观。Al通过应用机器学习、深度学习、大数据和自然语言处理等AI技术，对化合物的结构、药物作用机制、基因等海量数据进行结构化分析处理，在药物发现的靶标识别、化合物-蛋白质相互作用预测、候选药物理化性质预测、ADMET(药物吸收、分布、代谢、排泄和毒性)预测、化学合成预测等方面均有其发展的空间，可大幅缩短药物研发各环节所需周期、降低企业在研发新药时的成本投入，同时提高药物研发的成功率、降低新药研发风险，提升企业的投资回报率，相较于传统制药在新药研发领域拥有绝对优势。根据英伟达公开资料，使用AI技术可使药物早期发现所需时间缩短至1/3，成本节省至1/200，随着AI技术在研发各环节的渗透率越高、药物研发的效率越高。与此同时，各大传统药企也在不断尝试通过技术创新加快新药研发速度、提高成功率和降低成本，为AI技术在新药研发领域的应用带来契机。

AI药物研发与传统药物研发对比

分类	一般研发流程	所需研发周期	研发资金收入	研发成功率
传统药物研发	早期化合物筛选及构效关系研究候选化合物成药性初步评估候选化合物工艺开发与优化临床前研究临床试验申请临床试验新药上市申请	药物研发阶段3-7年用药安全阶段5-7年新药审批上市1-2年平均上市时间10-16年	约26亿美元	约10%
AI药物研发	当前主要涉及环节药物研发(靶点确认、基于表型的药物发现、分子生成、化学反应设计、化合物筛选、ADMET性质检测)用药安全(临床试验、药物评估、真实世界研究)监管审批(优化药品审批流程)	总研发周期平均缩短1/2-2/3	至少降低10%	约14%

资料来源：Tufts CSDD、Tech Emergence、观研天下数据中心整理

三、CRO携手AI科技公司进行时，首个上市的AI驱动药物广受期待

数据显示，2022年我国AI药物研发市场规模为2.92亿元，随着人工智能技术在医疗领域持续升温，预计2025年市场规模有望增长至7.74亿元。为了抢占市场先机，大型药企、AI制药初创企业以及CRO头部企业都在积极参与并展开布局。目前维亚生物、成都先导、合全药业、皓元医药、美迪西、泓博医药、泰格医药等国内知名CRO已经先后同AI科技公司达成合作，范围广至靶点研究到临床试验。药物研发外包是劳动密集型行业，近年来国内CRO与AI技术相关的科技公司间的高频合作，反映了国内CRO巨头们对AI技术在药物研发过程中降本增效的作用的认可，此类合作可为国内CRO在愈发激烈的行业竞争中保持成本和响应速度的优势，对于以算法、算力为核心优势的科技公司而言，亦是技术验证与价值转化的绝佳机遇，未来AI+CRO模式竞争可能加剧，中小型AI+CRO企业或将面临挑战。

CRO携手AI科技公司进行时

公司	时间	合作方	内容
维亚生物	2020.12	阿尔脉生物	为客户提供以AI为基础的新一代DNA编码化合物库筛选技术平台，用以筛选肿瘤、中枢神经、自身免疫等疾病领域的一系列特定靶点的先导化合物
	2020.7	Schrodinger	基于维亚生物晶体结构解析、表达方面的优势，结合Schrodinger在识别药物靶点及计算化学领域的丰富经验，共同研究过去未被攻克的靶点结构
	2021.5	百图生科(百度旗下)	基于百图生科的AI+生物计算引擎，与维亚生物基于结构的综合性新药发现平台技术互补，推进生物创新药研发设计
	2022.8	智峪生科	基于维亚生物的临床前新药开发能力，结合智峪生科基于AI的蛋白结构计算、分子筛选设计以及分子动力学模拟和自由能微扰，探索创新药物开发新途径
成都先导	2020.5	Oncodesign	成都先导将应用其强大的DNA编码化合物库(DEL) 技术平台及其大量结构新颖、具有多样性和类药性的小分子化合物DEL库，Oncodesign将通过其DRIVE- for small mol ecules平台进行其创新过程
	2021.11	Cambridge Molecular	在成都先导世界领先的DNA编码化合物库技术平台上,引入Cambr idge Molecular为DEL高度优化的深度机器学习系统- DeepDELve 2
	2022.11	标智未来	在自动化高通量合成技术的开发与应用、项目的承接与交付、新型化合物库的设计与建设等方面开展深度合作
合金药业	-	英矽智能	合作开发ISM001-055 (全球首个由AI发现具有全新靶点和全新分子结构的候选药物，处在临床I期)，2022 年在此基础上，进一步拓展双方合作的深度和宽度
皓元医药	2021.8	德睿智药	结合化药研发技术以及人工智能搭建一站式化合物合成路线预测和推荐平台，希望借助化学合成大数据与人工智能算法以提高化合物合成的效率、经济性和准确性
皓元医药	2022.9	英矽智能	双方就创新药小分子化合物定制服务业务、FTE业务、CMC业务、CDMO 业务、合成样品库业务等开展深度合作
美迪西	2021.10	德睿智药	德睿智药特有Molecule Dance 与Molecule Pro 人工智能药物研发平台。双方基于在药物研发和人工智能的资源与优势，为肿瘤领域First-in-class 药物的研发提供更为精准、经济和高效的服务
	2022.6	苏州朗睿	朗睿将依托KINET人工智能新药研发平台，提供AI技术的新药研发服务，助力快速产生安全、有效的FIC/BIC 临床候选化合物
	2022.11	英飞智药	基于美迪西一站式生物医药临床前研发服务平台，结合英飞智药的PharmaMind 和TopTargets平台，为新药研发的关键环节降本增效
泓博医药	2022.12	阿里云、深势科技	深势科技Hermite平台加阿里云高性能计算集群，提升泓博医药的分子模拟效率，降低合成成本，减少定制合成的等待时间，管线推进到临床前候选化合物的时间缩短了一半
泰格医药	2022.1	华为云	华为云将发挥在AI、大数据、高性能算力等方面的技术优势和生态能力，依托多年数字化转型实践经验，推动泰格在数据治理、本地业务上云、真实世界研究等项目上的创新

资料来源：各公司公众号、观研天下数据中心整理

值得一提的是，虽然AI药物研发前景广阔，赛道玩家众多，但尚未有一款AI药物实现上市。目前，全球已有超80款AI药物进入临床阶段，其中大多数处于临床早期阶段，只有少数进入临床II期研发阶段，部分AI辅助研发药物因临床表现不佳而终止研究，给整个AI药物研发带来了更多的困难。但在业内看来，AI药物研发与普通药物研发企业在临床试验阶段并没有较大区别，目前AI在药物研发领域仅起辅助性作用，预计2026年将会出现首个上市的AI驱动药物。由此，现有的管线及后续发展较快的管线，将大批进入临床，AI药物研发的技术价值将得到规模化验证，政策、产业、消费市场对于AI驱动药物的态度及相关举措也将清晰，行业逐渐定型。

观研天下分析师观点：目前AI在药物研发领域更多的是起一个辅助作用，如何将其作用最大化从而实现降本增效，是目前行业内应积极探寻的。同样，不必对AI避之不及，毕竟无论AI药物研发发展如何，对实验室科学家的需求都不会消除。

四、癌症和精神疾病是主要研发领域，慢性病市场潜力仍待释放

从方向来看，目前AI药物研发布局广泛在抗肿瘤、呼吸系统、抗感染、精神障碍、免疫系统、眼科、心血管、消化系统、内分泌系统、药物副作用研究等多个领域，这也与疾病流行、临床需求和市场容量相匹配。其中抗癌是AI新药研发最集中的领域，占比高达27.4%。2020-2021年在全球TOP 25医药研发领域当中，就有14类属于癌症，占比达到了56%。而据中国国家药监局数据，2013年至2022年期间在国家药监局临床试验公示平台登记开展的1-3期药物临床试验涉及的适应症TOP 10中，有7个是肿瘤相关的适应症，围绕TOP 10适应症开展的临床试验数量，占临床试验总数的55%。

另外精神类疾病药物研发同样居于首位，精神、神经系统疾病给个人及社会带来严重的危害，国内曾多次报道精神疾病患者导致的严重刑事案件，危害性较大，因此抗精神疾病治疗药物的研究已经成为当下药物研发领域的重点。目前，已经有163种药物正处于临床研究阶段，其适应症覆盖了一系列的精神疾病，包括抑郁症、精神分裂症、焦虑症、药物滥用、双相障碍、注意缺陷多动障碍（ADHD）等常见疾病类型。

其次为心脑血管疾病，占比12.9%。此外，还有个别企业布局了遗传疾病及罕见病等小众赛道。其中较为知名的有AbCellera与礼来联合研发的LY-CoV555，AI Therapeutics与耶鲁大学合作开发LAM-002管线等。值得注意的是，随着近年来中国城市内分泌、营养和代谢疾病、消化系统疾病等慢性病的死亡率整体呈上升趋势，由于庞大的人口基数及老龄化的加剧，中国的慢性病领域的潜在市场空间不断增长，对于国产慢性病创新药的需求紧迫，或将成为抗肿瘤之外的另一研发重点。

资料来源：观研天下整理

五、资本扎堆涌入，赛道大战一触即发

1、行业资本市场活力不减，大多停留在早期融资阶段

投融资是药物研发的生命线，对于推动医疗健康行业的发展至关重要。近几年来，在国家政策红利和市场需求放量双驱动下，AI技术在创新药领域的应用越来越多，将AI技术用于药物开发的创新药公司呈现出井喷式的增长，资本的持续助力成为AI药物研发赛道的重要驱动因素。自2016年以来，全球AI药物研发领域的投资金额整体呈上升态势，2022年达62.02亿美元，同比增长47%。而今年第一季度，也已有超过28笔对AI药物研发公司的投资，平均投资额为3800万美元。整体来看，全球AI药物研发企业大多停留在早期融资阶段，部分专注自研管线的AI Biotech企业以及为相关药企提供外包服务的AI CRO公司逐渐步入成熟期。

资料来源：观研天下整理

观研天下分析师观点：目前国内AI药物研发在企业数量及市场成熟度上仍不及国外，仅有英矽智能进入榜单，其次大订单服务对象基本为大型跨国药企，它们的“试水”也是全球药企的“风向标”，因此，AI药物研发未来的膨胀点或许就在国内。

2、赛道玩家分三大阵营，不同阵营玩家各有特色

市场的持续火热吸引了不同领域的玩家，目前，布局AI药物研发赛道的企业主要分为互联网公司、AI制药初创企业和大型药企三大阵营。其中，大型药企又分为传统药企和CRO企业，目前参与AI药物研发的大型药企有超过56家，其中包括逾36家传统药企和20家CRO（医药研发合同外包服务机构）企业。大型药企主要通过自建团队和业务合作两种方式进入AI药物研发赛道，例如，诺华和葛兰素史克是业内较早设立自己的AI部门的药企；默沙东则从2012年开始就与AI药企合作。数据显示，目前互联网头部企业跨界布局AI药物研发也屡见不鲜。其进入市场的方式主要有对AI初创企业进行投资、自主研发建立AI制药平台及与外部机构合作研发Al制药项目三种。在本土互联网头部企业中，腾讯、华为、百度均已开发出AI药物研发平台，字节跳动或有相关平台自主研发的计划；阿里云则是与全球健康药物研发中心合作开发AI药物研发和大数据平台。预计未来互联网巨头在AI药物研发领域的活跃度和渗透率将更高，利用自身在算法和算力上的优势持续推动该领域发展。

部分互联网头部企业在AI制药领域的布局

市场进入方式	企业	AI药物研发领域相关布局
对AI初创企业进行投资	腾讯	腾讯在2015年和2018年参与了晶泰科技的A及B轮融资，目前晶泰科技已成为国内AI制药头部企业
自主研发建立AI制药平台	腾讯	腾讯开发的AI驱动临床前新药研发开放平台“云深智药”，是基于腾讯AI Lab自主研发的深度学习算法，同时提供数据库和云计算支持，主要功能有蛋白质结构预测、虚拟筛选、分子生成、ADMET预测和合成路线规划
	华为	华为开发的华为云“EIHealth”，基于华为云AI和大数据技术优势，为基因组分析、药物研发、临床研究三个领域提供专业AI研发平台
	字节跳动	字节跳动成立了专门负责大健康业务的极光部门，其AI Lab部门正在北京、上海、美国加州三地招揽AI制药领域的人才，或有进行AI制药平台自主研发的计划
	谷歌	谷歌母公司Alphabet成立AI制药公司Isomorphic Laboratories，旨在运用AI技术加速生物医学突破并找到治疗疾病的新方法
	百度	百图生科BioMap是生物计算引擎驱动的创新药物研发平台，将先进AI技术与前沿生物技术相结合，构建独特的靶点挖掘及药物设计能力，开发创新药物
与外部机构合作研发Al制药项目	阿里巴巴	阿里巴巴旗下阿里云与全球健康药物研发中心合作，开发AI药物研发和大数据平台，针对SARS/MERS等冠状病毒的药物研发进行数据挖掘
	平安科技	平安科技研究院与清华大学联合在计算生物学顶刊BIB上发表论文，首次公开了用于药物发现的分子预训练模型
	微软	微软与诺华合作，共建AI创新实验室，以加速药物研发进程；与UCB战略合作，将自己的计算服务、云和AI与UCB的药物发现和开发能力相结合，开发口服抗新冠病毒药物

资料来源：观研天下数据中心整理

AI制药初创企业是产业发展的核心驱动力量，目前全球有超过500家AI制药初创企业，他们通常利用自身的AI技术优势切入制药场景中的一个或多个环节，一般以与大型药企合作的形式进入市场。目前Al制药初创企业的商业能力主要体现在两个方面，一是AI技术服务的能力，技术优势越明显，越能获得大型企业合作方的青睐；二是自研管线，转型为创新型研发中心或药企后进一步扩大行业领先优势。

近年部分AI制药初创企业与大型药企的合作项目

AI制药初创企业	市场其他主体	项目
ReverieLabs	Roche	多靶点合作协议，利用Reverie技术平台对多个激酶抑制剂发现项目进行虚拟筛选
OWKIN	Roche	加快药物的发现，开发和试验的速度
Insilico Medicine	Pfizer	利用Insilico的AI药物靶点发现平台Pandomics为许多疾病潜在治疗靶点的开发寻找真实世界证据
ConcertAl	Pfizer	在肿瘤疗法开发中使用AI和真实世界数据
BenevolentAl	NOVARTIS	寻找在研肿瘤药物潜在的新适应症
BenchSci	NOVARTIS	AI辅助抗体选择
Numerate	MSD	心血管疾病靶点研究
Atomwise	MSD	利用深度学习技术对现有药物进行扫描、重新设计，应对旧的及新的适应症
Exscientia	SANOFI	寻找用于治疗糖尿病及其合并症等代谢性疾病的双特异性小分子药物