一、干细胞在再生医学与疾病治疗方面潜力巨大
随着 2017 年全球第一个 CART 药物 Kymriah 在美国获批后，现代医学逐渐从分子治疗迈入细胞治疗领域。细胞疗法主要分为干细胞疗法与免疫细胞疗法两种。目前我国及全球已有多款 CART 获批，2024 年 2 月全球首个 TIL 药物 lifileucel获得 FDA 批准上市，2024 年 8 月全球首个 TCR-T 药物 Afami-cel 获得 FDA 批准上市，免疫细胞疗法领域目前已硕果累累。
在干细胞疗法领域，美国和中国都有望迎来首个干细胞创新药获批的重大里程碑。Mesoblast 于 2024 年 7 月向 FDA 重新提交了 remestemcel-L 的上市申请，PDUFA 日期为 2025 年 1 月 7 日，预计其将为美国首个获批的干细胞创新药。2024 年 6 月，铂生卓越公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得药监局 NDA 正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。
干细胞在医学界被称为“万用细胞”，其是一类具有自我更新和多向分化能力的细胞，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞疗法是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的组织。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品作为重要的再生医学产品，可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。
虽然我国目前尚未有干细胞创新药获批上市，但是在下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、肝硬化失代偿、心力衰竭等适应症方面已进入相关指南，在抗衰老、整形修复美容领域也有推荐。
国内干细胞疗法相关指南适应症
| 时间 | 指南名称 | 内容 |
| 2019年4月 | 《克罗恩病肛瘘诊断与治疗的专家共识意见》 | 干细胞局部注射等其他治疗方法对 pfCD 有一定治疗作用。等级判定：推荐 |
| 2021 年 1月 | 《干细胞在整形修复美容领域研究和临床试验的专家共识》 | —— |
| 2021 年 4 月 | 《间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎专家共识》 | —— |
| 2021 年 4 月 | 《慢性移植物抗宿主病（cGVHD）诊断与治疗中国专家共识（2021 年版）》 | 经 MSC 治疗的 aGVHD 患者后期 cGVHD 发生率降低 |
| 2021 年 7 月 | 《干细胞移植规范化治疗肝硬化失代偿的专家共识》 | —— |
| 2021 年 7 月 | 《骨关节炎临床药物治疗的专家共识》 | 间充质干细胞广泛存在于各类组织中，经诱导后可分化为成骨细胞或软骨细胞，可用于修复受损的骨或软骨，在 OA 的治疗中已有应用，但其临床疗效和安全性尚需大量随机对照试验验证 |
| 2021 年 10 月 | 《自体干细胞移植规范化治疗下肢慢性缺血性疾病专家共识（2021） | —— |
| 2022 年 1 月 | 《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》 | —— |
| 2023 年 5 月 | 《自体干细胞移植治疗心力衰竭中国专家共识（2022）》 | —— |
| 2024 年 2 月 | 《延缓衰老药物干预研究中国老年医学专家共识(2024)》 | 建议与推荐 13：干细胞治疗是一类科学延缓衰老的策略，但该方面研究仍处于初期，作用机制及体内代谢等尚不明确。需要加强规范化管理，开展更大规模和设计严谨的转化研究，推动干细胞在这一领域的转化落地。 |
资料来源：观研天下数据中心整理
根据观研报告网发布的《中国干细胞创新药行业发展趋势分析与投资前景研究报告（2025-2032年）》显示，干细胞按分化潜能可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单多能干细胞。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。长期以来造血干细胞移植一直是恶性血液肿瘤患者的主要治疗手段之一，但是在我国，造血干细胞被作为器官移植监管，而不是作为药物监管。
间充质干细胞是我国目前干细胞临床研究中最多的一种，根据博雅干细胞的数据，截止 2023 年 12 月 4 号，我国共有 127 个干细胞研究备案项目，其中 93个项目是间充质干细胞。
资料来源：观研天下数据中心整理
二、全球范围内干细胞作为药品获批较少
随着干细胞基础科研与临床转化的突破，国际上干细胞产品的监管经验逐渐丰富。根据同济大学附属东方医院干细胞转化医学产业基地国家干细胞转化资源库在“海南医学”上发表的一篇《全球干细胞临床研究现状与展望》的论文，全球在研干细胞临床千余项，但是干细胞创新药获批的较少。
目前全球有11款干细胞药品获批上市，其中韩国5款、欧盟 2款、日本2款，美国FDA至今未批准过一款（不包含造血干细胞）。
全球干细胞创新药获批情况
| 产品名称 | 公司名称 | 细胞源 | 适应症 | 获批年份及地区 | 收费 |
| Queencell | Anterogen | 自体脂肪 | 皮下组织缺损 | 2010 年韩国 | —— |
| Cellgram | Pharnicell | 自体骨髓 | 急性心肌梗死 | 2011 年韩国 | 每次 1.5 万美元 |
| Cupistem | Anterogen | 自体脂肪 | 克罗恩病瘘管 | 2012 年韩国 | 每次 0.5 万美元 |
| Cartistem | Medipost | 异体脐血 | 软骨损伤、退行性骨关节炎 | 2012 年韩国 | 每次 2.1 万美元 |
| NeuroNata-R | Coresten | 自体骨髓 | 肌萎缩性侧索硬化症 | 2014 年韩国 | 每次 5.5 万美元 |
| Holoclar | ChiesiFarmaceutici | 自体角膜缘干细胞 | 角膜干细胞缺乏 | 2015 欧盟 EMA | 每只眼睛 8 万美元 |
| Temcell | JCR Pharnaceutics | 异体骨髓 | 移植物抗宿主病 | 2015 年日本 | 每袋 0.76 万美元 |
| Stempeucel | Stempeutics | 异体骨髓 | 严重肢体缺血 | 2017 年印度 | 每次 0.22 万美元 |
| Alofisel | TiGenix NV/Takeda | 异体脂肪 | 克罗恩病复杂肛周疾 | 2018 欧盟 EMA | 每次 4.75 万美元 |
| MesestroCell | Cell TechPharmed | 异体骨髓 | 骨关节炎 | 2018 年伊朗 | —— |
| Stemirac | Nipro Corp | 异体骨髓 | 脊髓损伤 | 2018 年日本 | 13.5 万美元 |
资料来源：观研天下数据中心整理
三、国内干细胞创新药迎来政策重大利好
近年来国家重视细胞治疗产业的广阔应用前景，将其纳入生物医药领域重点支持和发展的方向。国务院、国家科技部、国家发改委等均在多个政策文件中明确支持干细胞药物发展，北京、天津、湖南等各省市也出台了多项利好政策。
国内干细胞产业相关支持政策
| 政策名称 | 部门 | 时间 | 主要内容 |
| 《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》 | 国务院 | 2023/3/23 | 提高医疗卫生技术水平：加强临床医学、公共卫生和医药器械研发体系与能力建设，发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术。 |
| 《“十四五”卫生健康人才发展规划》 | 国家卫生健康委 | 2022/8/3 | 明确提出依托国家重大项目、实验室、重大人才计划，在组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、传染病防控等医学前沿领域，培养和发现一批具有深厚科学素养、视野开阔、前瞻性判断力强的战略科学家。 |
| 《“十四五”生物经济发展规划》 | 国家发改委 | 2022/5/10 | 规划要求围绕干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品、中药等建设质量及安全性评价技术平台。加快提升生物技术创新能力，开展前沿生物技术创新。发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。推动政策先行先试，用好长三角、粤港澳大湾区药品与医疗器械技术审评检查分中心，鼓励依托自由贸易试验区、海南自由贸易港在细胞治疗、中药和中医医疗器械注册监管等领域开展改革试点 |
| 《关于对国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”等 5 个重点专项2022 年度项目申报指南征求意见》 | 国家科技部 | 2022/2/8 | 指南围绕“干细胞命运调控及机理”、“干细胞与器官的发生与衰老”、“器官的原位再生与机理”、“复杂器官制造与功能重塑”和“基于干细胞的疾病模型”等五大任务。热点涵盖：类器官、器官芯片，外囊泡（外泌体）干细胞与器官抗衰老、器官原位再生、干细胞和生物材料。 |
| 《“十四五”医药工业发展规划》 | 九部门联合 | 2022/1/30 | 提出：重点发展针对新靶点、新适应症的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）、嵌合抗原受体 NK 细胞（CAR-NK）等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等；重点开发超大规模（≥1 万升/罐）细胞培养技术，双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术，生物药新给药方式和新型递送技术，疫苗新佐剂。 |
| 《关于印发北京、湖南、安徽自由贸易试验区总体方案及浙江自由贸易试验区扩展区域方案的通知》 | 国务院 | 2020/9/21 | 开展跨境远程医疗等临床医学研究，区内医疗机构可根据自身技术能力，按照有关规定开展干细胞临床前沿医疗技术研究项目 |
| 关于印发《加强“从 0 到 1”基础研究工作方案》 | 科技部等 | 2020/3/3 | 在重大专项和重点研发计划中突出支持基础研究重点领域原创方向，持续支持量子科学、脑科学、纳米科学、干细胞、合成生物学、发育编程、全球变化及应对、蛋白质机器、大科学装置前沿研究等重点领域。 |
资料来源：观研天下数据中心整理
（一）国内干细胞已进入规范发展阶段
中国在细胞治疗方面的基础研究和临床试验开展较早，但是早期作为医疗技术服务监管较为宽松。2016 年“魏则西事件”后，细胞治疗行业经历严格调整阶段，对于干细胞临床研究推进备案制度。到了2020年，CDE出台了多个干细胞创新药研发指南，引导国内干细胞按照创新药途径研发申报。
资料来源：观研天下数据中心整理
我国目前干细胞疗法有两种监管方式：第一种是作为药品监管，需要制药企业申办药物临床试验获批后可作为药品销售；第二种是作为医疗服务监管，是医院作为研究主体发起研究者临床，并且按照最新的国家文件该类医疗服务不允许收费。从最初的作为医疗服务监管形成巨大市场规模，到全面叫停干细胞治疗，再到近两年发布大量技术指南以药品形式监管为主，我国干细胞新药研发加速前进。
资料来源：观研天下数据中心整理
（二）CDE 从 2020 年开始陆续出台干细胞药物研发指南
在国家和各地方鼓励干细胞产业发展的同时，CDE从2020年开始到目前，出台了大量的配套干细胞药物的技术指南，从干细胞药物临床前药学研究指南、临床研究指南、甚至聚焦干细胞具体适应症临床研究指南，给药企指明了干细胞药物申报途径及标准。
CDE发布的干细胞药物研发指南
| 发布日期 | 标题 |
| 2024/1/18 | 国家药监局药审中心关于发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》的通告（2024 年第 7 号） |
| 2024/1/18 | 国家药监局药审中心关于发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》的通告（2024 年第 6 号） |
| 2023/10/7 | 关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 |
| 2023/9/12 | 关于公开征求《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 |
| 2023/6/21 | 国家药监局药审中心关于发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2023 年第 37 号） |
| 2023/4/27 | 国家药监局药审中心关于发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》的通告（2023 年第 33 号） |
| 2022/10/31 | 《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》 |
| 2021/8/17 | 关于公开征求《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 |
| 2020/8/24 | 关于公开征求《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 |
资料来源：医药魔方，观研天下数据中心整理
（三）我国干细胞创新药已有多个进入 II 期临床
根据中源协和2023年报“2023年我国干细胞新药申报如火如荼，根据 CDE官网查询全年获得受理的IND约45个，呈现逐年递增态势，截至 2023年底，据不完全统计共获批约89个默示许可”。
数据来源：观研天下数据中心整理
在目前我国近百个IND干细胞创新药中，据我们结合医药魔方数据不完全统计，处于III期临床试验约3项，II 期临床试验约10项，适应症涉及关节、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛肠、脑卒中等多种疾病。
国内临床 II 期后干细胞创新药研发情况（不完全统计）
| 药物名称 | 适应症 | 试验分期 | 申办单位 | 登记日期 |
| 人脐带间充质干细胞注射液 | 膝骨关节炎 | III期 | 上海爱萨尔生物 | 2023/8/30 |
| 人原始间充质干细胞 | 移植物抗宿主病 | III期 | 天津麦迪森再生医学 | 2023/7/5 |
| 人脐带间充质干细胞注射液 | 恶性血液病异基因造血干细胞移植后发生 II 度-IV度消化道受累，经激素治疗失败的 aGVHD | 申报上市 | 铂生卓越生物 | 2023/2/22 |
| 异体人源脂肪间充质祖细胞注射液 | 膝骨关节炎 | III期 | 赛比曼/ 西比曼 | 2023/7/12 |
| NCR300 注射液 | 预防急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发 | I 期+ II 期 | 安徽中盛溯源 | 2024/4/24 |
| 人脐带间充质干细胞注射液 | 中、重度急性呼吸窘迫综合征 | I 期+ II 期 | 杭州易文赛生物 | 2024/3/13 |
| 人骨髓间充质干细胞注射液 | 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 | II 期 | 九芝堂美科 | 2023/10/16 |
| 人源脂肪间充质干细胞注射液 | 系统性硬化症手部皮肤病变 | I 期+ II 期 | 北京瑷格干细胞科技 | 2023/10/19 |
| 人牙髓间充质干细胞注射液 | 慢性牙周炎 | II 期 | 北京三有利和泽生物 | 2023/5/24 |
| 人脐带间充质干细胞注射液 | 失代偿期乙型肝炎肝硬化 | I 期+ II 期 | 浙江泉生生物 | 2023/5/17 |
| 注射用人脐带间充质干细胞 | 急性呼吸窘迫综合征（ARDS） | I 期+ II 期 | 天津昂赛细胞 | 2023/3/1 |
| RY_SW01 细胞注射液 | 活动性狼疮肾炎 | I 期+ II 期 | 江苏睿源生物 | 2022/12/8 |
| 异体人源脂肪间充质干细胞注射液 | 克罗恩病的复杂肛瘘 | I 期+ II 期 | 江苏得康生物 | 2021/12/31 |
| 注射用人脐带间充质干细胞 | 慢加急性（亚急性）肝衰竭 | I 期+ II 期 | 天津昂赛细胞 | 2021/9/13 |
| 人脐带间充质干细胞注射液 | 类风湿关节炎 | I 期+ II 期 | 北京贝来生物 | 2021/4/2 |
资料来源：医药魔方，观研天下数据中心整理（wys）
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