基因编辑技术具有巨大的潜力,可以用于医学领域,也可以用于改良农作物,提高其产量、耐病性和适应性以及其他领域产生革命性的影响。
基因编辑是一个关注度很高的领域,目前,基因编辑的相关技术主要包括ZFN技术、TALEN技术、CRISPR/Cas9技术三个细分技术,其在DNA结合、DNA切割、剪切位点、优点、局限等维度存在一定的差异性。
基因编辑相关技术维度差异情况
公司简称 | ZFN 技术 | TALEN 技术 | CRISPR/Cas9 技术 |
DNA 结合 | 锌指蛋白 | TALE蛋白 | 指导 RNA |
DNA 切割 | Fok I | Fok I | Cas9 |
剪切位点 | 单次单个 | 单次单个 | 可同时剪切多个位点 |
优点 | 靶向结合的高效率、靶向传递基因效率高、蛋白质尺寸(<1kb) | 高特异性、1bp 的精确识别、相对容易选择目标区域、蛋白质尺寸(>3kb) | 自由选择目标区域、指导RNA 的简单合成、多路复用能力、靶向效率高、蛋白淖鞍爱循宿芽京犹西抽£蝇炜蹊寞帮寸(>3kb) |
局限 | 难选序列、上下文依赖性、既昂贵又费时、脱靶效应、有毒副性 | 不适用于甲基、既昂贵又费时、脱靶低、低毒性、低通量 | PAM 序列依赖性、脱靶效应、嵌合体现象、低同源重组率 |
资料来源:公开资料、观研天下整理(wss)
基因编辑技术是21世纪生命科学领域的一项革命性突破,在加速种质资源创新和新品种培育中显现出巨大作用。2023年11月1日位于瑞士的生物技术公司发布公告称,美国食品药品监督管理局的细胞、组织和基因治疗咨询委员会,在周二已经完成对CRISPR Therapeutics与福泰制药(VRTX)的基因编辑疗法Exa-cel治疗12岁以上、出现复发性血管闭塞危象患者的严重镰状细胞病(SCD)适应症评估。这意味着人类历史上首个使用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗基因疾病的疗法有望在一个月后获得FDA批准。
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