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全球首款CRISPR基因编辑疗法已上市 将助力基因编辑市场规模继续扩大

基因编辑是一项革命性的科学进步,为人类疾病治疗带来了希望,具有巨大的潜力。CRISPR/Cas9是新一代的基因编辑技术,也是目前主流的基因编辑技术之一,它于2012年被发明,英国是全球首个授予该技术医疗许可的国家。而在今年当地11月16日,英国药监局宣布,批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。这是全球首个基于CRISPR的基因编辑疗法获批,具有里程碑式意义,而据业内人士透露,Casgevy售价或将达到百万美元。

三类基因编辑技术对比

对比指标 ZFN技术 TALEN技术 CRISPR/Cas9技术
先进性 第一代 第二代 第三代
识别精度 一般 一般
商业化程度 一般
优点 靶向结合的高效率、靶向传递基因效率高 高特异性、1bp 的精确识别、相对容易选择目标区域 自由选择目标区域、指导RNA 的简单合成、多路复用能力、靶向效率高
局限 难选序列、上下文依赖性、既昂贵又费时、脱靶效应、有毒副性 不适用于甲基、既昂贵又费时、脱靶低、低毒性、低通量 PAM 序列依赖性、脱靶效应、嵌合体现象、低同源重组率

资料来源:公开资料、观研天下整理(WJ)

全球基因编辑市场规模来看,2021年至2022年,其市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元,2022年同比增速为12.49%。而随着全球首个基于CRISPR的基因编辑疗法获批,预计到2030年,全球基因编辑市场规模将突破300亿美元。对比国外市场,目前我国的基因编辑市场处在发展初期,基因编辑技术在医疗领域的应用大多处于临床试验研究阶段,距离产业化还有一段路要走,而这也意味着我国基因编辑行业发展空间巨大。

观研天下®专注行业分析十一年,专业提供各行业涵盖现状解读、竞争分析、前景研判、趋势展望、策略建议等内容的研究报告。更多本行业研究详见《中国基因编辑行业发展态势分析与投资战略预测报告(2023-2030年)

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