2021年我国聚焦细胞及基因治疗CRO/CDMO服务行业相关政策汇总

2021-12-07 14:23

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根据观研报告网发布的《2021年中国基因治疗市场分析报告-行业规模现状与发展商机前瞻》显示，根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，聚焦细胞及基因治疗CRO/CDMO服务行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”；根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》(GB/T4754-2017)，聚焦细胞及基因治疗CRO/CDMO服务行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。

（一）行业主管部门、行业监管机制、行业主要法律法规政策

1、行业主管部门

基因治疗研发和生产外包服务行业主管部门主要如下：

序号	主管部门名称	监管内容
1	国家药品监督管理局	负责药品、医疗器械和化妆品的安全监督管理、标准管理、注册管理、质量管理、上市后风险管理及监督检查，并指导省、自治区、直辖市药品监督管理部门的工作。
2	国家卫生健康委员会	拟订国民健康政策，协调推进深化医药卫生体制改革，组织制定国家基本药物制度，监督管理公共卫生、医疗服务和卫生应急，负责计划生育管理和服务工作，拟订应对人口老龄化、医养结合政策措施等。

资料来源：观研天下整理（LC）

2、行业监管体制

对于基因治疗研发与生产外包服务行业，虽然NMPA暂无明确监管规定，但NMPA关于基因治疗和整体医药行业的监管对于聚焦细胞及基因治疗CRO/CDMO服务行业有重要影响。在《中华人民共和国药品管理法》框架下，NMPA制定了一系列规定：

行业监管体制

序号	行业监管体制方面	相关规定内容
1	行业准入管理制度	《中华人民共和国药品管理法》规定，药品生产企业依据药物总体研发策略进行实验室研究、非临床研究和临床研究等开发药物；并按照《药品注册管理办法》等相关要求对所研究的药物进行注册。
2	药物研发	通过对候选药物进行临床前研究，观察其生物活性和初步安全性。完成临床前研究后，按照《中华人民共和国药品管理法》等相关规定，进行新药临床试验申请或药物生物等效性试验备案。临床试验分为I期、II期、III期试验以及生物等效性试验。研究内容包括临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和上市后研究等。新药上市申请应有临床药理学研究支持对药物的安全性和有效性的评估。研究内容主要包括药物对人体的效应（药效学和不良反应）、人体对药物的处置（药代动力学）等。
3	药品注册制度	国家药品监督管理局主管全国药品注册管理工作，负责建立药品注册管理工作体系和制度，制定药品注册管理规范，依法组织药品注册审评审批以及相关的监督管理工作。国家药品监督管理局药品审评中心负责药物临床试验申请、药品上市许可申请、补充申请和境外生产药品再注册申请等的审评。药品审评单位根据药品注册申报资料、核查结果、检验结果等，对药品的安全性、有效性和质量可控性等进行综合审评，综合审评结论通过的，批准药品上市，发给药品注册批件。
4	药品生产质量管理制度	从事药品生产活动应当遵守《药品生产质量管理规范》（GMP），建立健全药品生产质量管理体系，保证药品生产全过程持续符合法定要求。2019年12月1日施行的《中华人民共和国药品管理法》取消了GMP的强制认证，改为动态检查GMP执行情况，加强了事中及事后监管。
5	药品上市许可持有人制度	国家对药品管理实行药品上市许可持有人制度（MAH）。药品上市许可持有人系指取得药品注册证书的企业或者药品研制机构，可以自行生产药品，也可以委托药品生产企业生产。药品上市许可持有人对药品研制、生产、经营、使用全过程中药品的安全性、有效性和质量可控性负责并承担相应责任。

资料来源：观研天下整理（LC）

3、行业主要法规政策

（1）行业法规及指导意见行业相关的法律法规和指导意见如下：

序号	法规名称	发布时间	发布部门	主要内容
1	《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》	2021	CDE	对按药品进行开发的干细胞产品从研发到上市阶段药学研究技术问题提供建议
2	《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》	2021	CDE	旨在为该类产品开展长期随访临床研究提供技术指导，确保及时收集迟发性不良反应的信号，识别并降低这类风险，同时获取这类产品长期安全性和有效性的信息。
3	《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（试行）》	2021	CDE	适用于治疗恶性肿瘤的溶瘤病毒类药物的单用或联用的临床试验设计，首次提出了对于临床试验设计要点的指导原则，内容涵盖受试人群、给药方案、药代动力学、免疫原性、疗效评价、安全性评价、风险控制等
4	《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》	2021	CDE	对细胞免疫治疗产品探索性临床试验和确证性临床试验的若干技术问题提出了建议和推荐，并规范了对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法
5	《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》	2021	CDE	溶瘤病毒产品的研发和申报应符合现行法规的要求并参考相关技术指南的内容。人体使用的溶瘤病毒产品的生产应符合《药品生产质量管理规范》（简称GMP）的基本原则和相关要求。
6	《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）（征求意见稿）》	2021	CDE	根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认识制定了本指导原则，提出了对基因修饰细胞治疗产品非临床研究和评价的特殊考虑和要求
7	《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》	2020	CDE	提出了基因治疗产品的一般性技术要求以及监管机构监管和评价基因治疗产品的参考
8	《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（意见征求稿）》	2020	CDE	本指导原则对基因转导与修饰系统的药学研究提出一般性技术要求。
9	《人用基因治疗制品总论（公示稿）》	2019	国家药典委员会	对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术要求，包括制造、特性分析、标准品/参照品/对照品、制品检定、贮存等内容
10	《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》	2017	NMPA	提出了细胞治疗产品药学研究、非临床研究、临床研究阶段的安全、有效、质量可控的一般技术要求
11	《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》	2003	NMPA	提出了对于基因治疗研究的质控要求和临床实验申报要求，包括申报需提供的材料、研究内容和质量控制、安全试验等
12	《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》	1993	卫健委	规定了基因治疗临床研究的技术标准、操作规范以及伦理审查

资料来源：观研天下整理（LC）

（2）行业政策

2016年以来，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗CDMO及基因治疗整体产业的发展。国家级政策方面，《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》提出加强基因组学的研究应用；《“十三五”国家科技创新规划》提出发展基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系。

上海市作为主要的生物医药产业集群，在《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》中提出，“建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程”，明确了基因治疗产业化作为生物医药领域关键核心技术攻关的高度重要性。

基因治疗CDMO为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景。行业相关政策具体如下：

行业相关政策

序号	政策名称	发布时间	发布部门	主要内容
1	《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》	2021	全国人大常委会	加强基因组学研究应用、生物药等技术创新
2	《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》	2021	上海市政府	建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程。
3	《上海市先进制造业发展“十四五”规划》	2021	上海市政府	加快免疫治疗、基因治疗、溶瘤病毒疗法等技术产品的研究和转化，加强合同委托模式（CMO/CDMO）发展
4	《北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划》	2021	北京市政府	在细胞和基因治疗方面构筑领先优势,完善CRO、CMO/CDMO等平台服务体系,推动重点品种新药产业化。
5	《上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》	2021	上海市政府	支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制品；鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式，委托开展研发生产活动
6	《产业结构调整指导目录（2019年本）》	2019	国家发展改革委	将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录
7	《知识产权重点支持产业目录（2018年本）》	2019	国家知识产权局	将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一
8	《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》	2018	国家发展改革委等四部委	重点支持生物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、质量体系及环境健康安全（EHS）体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台
9	《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》	2017	国家科技部、卫健委等	加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平
10	《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016年版）》	2017	国家发展改革委	生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物”
11	《“十三五”生物产业发展规划》	2016	国家发展改革委	建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发，病毒载体GMP生产、细胞治疗cGMP生产、细胞库构建等转化应用衔接平台于一体的免疫细胞治疗技术开发与制备平台
12	《“十三五”国家科技创新规划》	2016	国务院	发展先进高效生物技术，开展重大疫苗、抗体研制、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗、干细胞与再生医学、人体微生物组解析及调控等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系